Альглюкозидаза альфа - Alglucosidase alfa
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые наименования | Myozyme, Lumizyme, другие |
| AHFS /Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | Внутривенно[1][2] |
| Код УВД | |
| Легальное положение | |
| Легальное положение | |
| Идентификаторы | |
| |
| Количество CAS | |
| DrugBank | |
| ChemSpider |
|
| UNII | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | C4758ЧАС7262N1274О1369S35[3] |
| Молярная масса | 105338 г · моль−1[3] |
  (что это?) (проверить) | |
Альглюкозидаза альфа, продается под торговой маркой Миозим среди прочего, это заместительная ферментная терапия (ERT) орфанный препарат для лечения болезни Помпе (Болезнь накопления гликогена типа II ), а редкий лизосомное нарушение накопления (ЛСД).[4]С химической точки зрения препарат аналог фермента, дефицит которого у пациентов с болезнью Помпе, альфа-глюкозидаза. Это первый доступный препарат для лечения этого заболевания.[2]
Он был одобрен для медицинского применения в США в апреле 2006 г. под названием Myozyme.[5] а в мае 2010 г. - как Lumizyme.[6]
Медицинское использование
Альглюкозидаза альфа показана людям с болезнью Помпе (дефицит GAA).[1]
В 2014 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США объявило об одобрении альглюкозидазы альфа для лечения людей с младенческой болезнью Помпе, включая людей младше восьми лет. В дополнение Стратегия оценки и снижения рисков (REMS) ликвидируется.[7]
Побочные эффекты
Общие наблюдаемые побочные реакции на лечение альглюкозидазой альфа: пневмония, респираторные осложнения, инфекции и высокая температура. Сообщалось о более серьезных реакциях: сердце и легочная недостаточность и аллергический шок. На коробках Myozyme есть предупреждения о возможности опасной для жизни аллергической реакции.[2]
Стоимость
Некоторые планы здравоохранения отказались субсидировать Myozyme для взрослых из-за отсутствия одобрения для лечения взрослых, а также из-за его высокой стоимости (АМЕРИКАНСКИЙ ДОЛЛАР$ 300000 в год пожизненно).[8]
В 2015 году Lumizyme был признан самым дорогостоящим препаратом на пациента со средней стоимостью 630 159 долларов.[9]
использованная литература
- ^ а б c «Люмизим-альглюкозидаза альфа для инъекций, порошок для раствора». DailyMed. 22 февраля 2020 г.. Получено 14 августа 2020.
- ^ а б c «FDA одобрило первое лечение болезни Помпе». FDA. 2006-04-28. Получено 2008-07-07.
- ^ а б c Американская медицинская ассоциация (USAN ). «Альглюкозидаза альфа» (Microsoft Word). Заявление о непатентованном названии, принятое Советом USAN. Получено 18 декабря 2007.
- ^ Кишнани П.С., Корсо Д., Николино М., Бирн Б., Мандель Н., Хву В. Л. и др. (Январь 2007 г.). «Рекомбинантная кислота [альфа] -глюкозидаза человека: основные клинические преимущества при болезни Помпе с младенческим началом». Неврология. 68 (2): 99–109. Дои:10.1212 / 01.wnl.0000251268.41188.04. PMID 17151339.
- ^ «Пакет одобрения лекарственных средств: Миозим (альглюкозидаза альфа) NDA № 125141». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Получено 14 августа 2020.
- ^ «Пакет одобрения лекарств: Люмизим (альглюкозидаза альфа) NDA № 125291». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Получено 14 августа 2020. Сложить резюме (PDF).
- ^ «FDA распространяет одобрение препарата для лечения болезни Помпе на пациентов всех возрастов; отменяет требования стратегии снижения риска». FDA. 2014-08-14. Архивировано из оригинал на 2014-08-03.
- ^ Ананд Г (18 сентября 2007 г.). «По мере роста цен новые лекарства сталкиваются с сопротивлением». Журнал "Уолл Стрит. Доу Джонс и компания. Получено 2008-07-07.
- ^ «Отчет о тенденциях в области медицинской аптеки Magellan Rx Management» (PDF) (7-е изд.). 2016. Архивировано с оригинал (PDF) 29 марта 2019 г.
внешние ссылки
- «Альглюкозидаза альфа». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.
