Бранаплам - Branaplam - Wikipedia

Бранаплам
Бранаплам skeletal.svg
Клинические данные
Другие именаLMI070; NVS-SM1
Идентификаторы
Количество CAS
PubChem CID
ChemSpider
UNII
Химические и физические данные
ФормулаC22ЧАС27N5О2
Молярная масса393.491 г · моль−1
3D модель (JSmol )

Бранаплам (коды развития LMI070 и NVS-SM1) является экспериментальный препарат разрабатывается Новартис лечить спинальная мышечная атрофия (SMA). Это пиридазин производная который работает за счет увеличения количества функциональных выживаемость двигательного нейрона белок, производимый SMN2 ген через изменение схемы сращивания.[1][2]

По состоянию на июль 2019 г., бранаплам находится в фазе-II клиническое испытание у детей с СМА 1 типа.[3][4][5]

В октябре 2020 года Novartis заявила, что текущие испытания SMA показали, что бранаплам также снижает уровень белка хантингтина. Снижение уровня белка хантингтина - один из основных подходов, которые исследовали разные компании для лечения болезнь Хантингтона. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставили бранапламу статус орфанного препарата для лечения болезни Хантингтона, и Novartis объявили, что в 2021 году они начнут испытания для пациентов с HD.[6]


Рекомендации

  1. ^ Palacino J, Swalley SE, Song C, Cheung AK, Shu L, Zhang X и др. (Июль 2015 г.). «Модуляторы сплайсинга SMN2 усиливают ассоциацию U1-пре-мРНК и спасают мышей с SMA». Природа Химическая Биология. 11 (7): 511–7. Дои:10.1038 / nchembio.1837. PMID  26030728.
  2. ^ "LMI070". Новости SMA сегодня. Получено 2017-03-10.
  3. ^ «Открытое исследование LMI070 при спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА)». ClinicalTrials.gov. Получено 2017-03-10.
  4. ^ «Новартис представляет обновленную информацию о клинических испытаниях LMI070 (Бранаплам)». CureSMA. 2017-09-20. Архивировано из оригинал на 2017-11-25. Получено 2017-10-07.
  5. ^ «| Novartis объявила, что набор для продолжающегося клинического испытания бранаплана закрыт». 20 мая 2019. Получено 2019-07-12.
  6. ^ «Novartis получает от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статус орфанного препарата для лечения бранаплама (LMI070) при болезни Хантингтона (HD)». novartis.com. Получено 2020-10-24.